医学の最前線で急速に成長している分野には、遺伝子治療があります。遺伝子治療では、遺伝性疾患または遺伝性疾患は、それを引き起こす欠陥のある遺伝子を修復または交換することによって治療されます。 バイオテクノロジー産業のこのセグメントには大企業と中小企業が混在しており、投資家にとっての機会は主に3つのカテゴリーに分類されます：独立企業として魅力的な企業、M&Aのターゲットとなる可能性のある企業、M&Aを通じて成長している企業です。 以下の表は、Barron'sの最近の記事ごとに、注目すべき10人のプレーヤーをリストしています。
10遺伝子治療
（時価総額）
- uniQure NV（QURE）、19億ドルRegenxbio Inc.（RGNX）、20億ドルAudentes Therapeutics Inc.（BOLD）、15億ドルSolid Biosciences Inc.（SLDB）、4億ドルMeiraGTx Holdings PLC（MGTX）、5億ドルVoyager Therapeutics Inc.（VYGR）、0.6ドル10億サレプタセラピューティクス社（SRPT）、97億ドルロシュホールディングAG（RHHBY）、2, 309億ドルノバルティスAG（NVS）、2, 276億ドルスパークセラピューティクス社（ONCE）、43億ドル
投資家にとっての意義
推定5, 000の希少疾患はそれぞれ、標的療法で理論的に修正できる個人の遺伝子の単一の突然変異または欠陥によって引き起こされると、Barron氏は示しています。 これらの病気の多くではなくとも多くが比較的限られた数の人々を苦しめているが、それにもかかわらず成功した治療は、高価格のために10億ドル以上の年間収入を生み出す可能性がある、と記事は付け加えている。
しかし、遺伝子治療には数十年にわたる研究がありますが、その概念はまだ開発段階にあり、広く商業化されています。 実際、FDAによってこれまでに承認された唯一の遺伝子置換療法は、失明につながる可能性のあるまれな眼疾患を治療するためにSpark Therapeuticsによって開発されました。 市場で最初の通年である2018年には、わずか2700万ドルの収益を上げました。
開発中の主な治療法
- UniQure ：血友病B、ハンチントン病; 血友病B治療Regenxbioからの年間収益10億ドル ノバルティスだけで年間10億ドルの潜在売上高オーデンテス ：致命的な筋肉の状態XLMTM、ビリルビンの体の処理を阻害する超まれなクリグラーナジャー病固体 ：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）; 非常に貧弱な裁判は、会社の将来を疑わせる。 CEOの息子は、早期死亡を引き起こすこの疾患を持っていますMeiraGTX ：まれな眼疾患、ALS（ルーゲーリッグ病）; ジョンソン・エンド・ジョンソン（JNJ）は、 ボイジャーという会社に出資しています。パーキンソン病および類似の病気。 AbbVie Inc.（ABBV）との取引は、最大15億ドルの支払いを提供します。Sarepta ：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する最初のFDA承認薬。 世界で70, 000人以上の患者、費用は500, 000ドルを超えることがありますSpark ：失明、血友病Aを引き起こすまれな網膜疾患
Sparkは技術的には投資機会ではありません。これは、ロシュホールディングが2019年2月22日の提供前の終値に対して122％の買収プレミアムで購入することを考えれば。 。 これは、ロシュやノバルティスなどの大手製薬会社が、有望な研究開発に携わる小規模なバイオテクノロジー企業を購入するために最高額を支払う意思があることを示しています。
Everpark ISIのアナリストであるJosh SchimmerがBarron'sが引用した研究ノートで次のように書いているように、「50億ドルのSparkにより、遺伝子治療の他のすべてが比較的安価に見えるようになりました」。 Sparkの株式を保有するClearBridge InvestmentsのシニアリサーチアナリストであるMarshall Gordonは、強力な研究スタッフと製造能力がロシュを引き付けた重要な要因であると述べています。
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上記のように、遺伝子治療の実際の商業化はゆっくりしたペースで進行しています。つまり、小規模なプレーヤーの多くは、主にR&Dショップであり、限られた収入と大きなコストを抱えています。 数百万ではないにしても数十万ドルの予想価格で、開発中の遺伝子治療の多くはvastかるために膨大な数の患者を必要としません。 一方、これらの成層圏コストは、民間保険会社やメディケアなどの政府運営プログラムによる激しいプッシュバックを促すことになります。
