Clementia Pharmaceuticals Inc.（CMTA）の株式は、カナダに本拠を置くバイオテクノロジー企業が試験結果の奨励に裏付けられた新薬申請（NDA）の申請計画を発表した後、市販前取引で35.40％増加しました。
プレスリリースでは、クレメンティアは、まれで危険な遺伝性骨である進行性骨異形成症（FOP）に苦しむ患者の非骨格組織における異所性骨化（HO）の異常な成長を防ぐために、パロバロテンの承認を求めていると述べました疾患。
バイオテクノロジー企業は 米国食品医薬品局（FDA）は、クレメンティアにフェーズ2データを使用してその適用をサポートすることに同意しました。 今年初めに発表されたこれらの研究は、パロバロテンが効果的な治療法であることを示しています。
同社のフェーズ2データによると、フレアアップ時にパロバロテンで治療された患者は、未治療群と比較して12週間で平均新規HO量が70％を超える減少を示しました。 クレメンティアは2019年後半に申請書をFDAに提出する予定です。
プレスリリースでは、バイオテクノロジー企業はNDAの提出を「重要なマイルストーン」と宣言し、その薬はFOP患者のHOの症例を治療するこの種の最初の薬となるのに適していると付け加えました。
「2019年後半のNDA申請への道筋を特定することは、クレメンティアとこの超稀で破壊的な遺伝性骨疾患の患者にとって重要なマイルストーンです」とクレメンティアの創設者兼CEOであるクラリッサ・デジャルディンスは述べています。 「FDAの骨、生殖および泌尿器製品部門との協力に感謝し、FOPの影響を受けた個人に最初に承認された治療オプションをもたらす可能性があります。 また、患者とその家族、そして研究者や臨床現場にも感謝しています。これがなければ、この研究は不可能でした。」
次は何ですか？
クレメンティアは、フレアアップ時の一時的な20/10 mg投与レジメンに加えて、患者に「慢性5 mg 1日用量」を与えることから成る進行中の「フェーズ3 MOVEトライアル」が計画どおり継続することを確認しました。 これらの試験が成功した場合、会社は、それらが後で補足NDAに使用できると付け加えました。
クレメンティアはまた、来年、パロバロテンの登録方法について国際規制当局にアプローチすると述べた。
