バイオテクノロジーは、株式市場で最も奇妙で恐ろしく、セクシーで、最も興味深いコーナーの1つです。 文字通り、命を救うために努力している企業は他にいくつありますか？ 潜在的に倍増する可能性のある株式をホストできる業界はありますが、企業の計画がすべて実現した場合に倍増する可能性がある膨大な数の株式で、バイオテクノロジーに匹敵できる他の業界はありますか？
一方、他の業界では何億ドルも費やしていることが多く、多くの場合、それを示すものは何もありません。 他の多くの業界は、高度な資格を持つ博士にとっても挑戦的な科学的ミステリーに依存していますか？ また、「注意：在庫の選択が悪いと初期投資の90％がかかる可能性があります」という警告ラベルを表示している業界は他にいくつありますか？
これらすべての理由などにより、バイオテクノロジーは投資家にとって魅力的な産業です。
バイオテクノロジーとは？
一言で言えば、バイオテクノロジーは、病気や病状の治療を目的とした新規医薬品の開発と臨床研究に焦点を当てた産業です。 バイオテクノロジー企業はほとんど常に不採算であり（「バイオテクノロジー」と「製薬」企業の区別は収益性にあると示唆する人もいます）、多くの企業は実際の収益をまったくもっていません。
バイオテクノロジーは、開発リードタイムが長いことも特徴です。 試験管から薬局の棚まで新薬を入手するには10年もかかる場合があります。 さらに、予想されるすべての新薬の85％から95％が承認に失敗するため、圧倒的に失敗する可能性があります。 それでも、成功した人にとっては、報酬は途方もないものになる可能性があり、「デイリーダブル」は前代未聞ではありません。
（バックグラウンドの読書については 、バイオテクノロジーの浮き沈みを 参照してください 。）
バイオテクノロジーと医薬品の違い
「バイオテクノロジー」と「医薬品」の間に少し灰色の領域があります。 それでも、投資家はいくつかの一般的な点に留意する必要があります。 哲学的な観点から、バイオテクノロジーはリスクを冒す企業であり、製薬業界はリスクの管理と多様化に取り組んでいます。
収入は言うまでもなく、ほとんどのバイオテクノロジーの収入はわずかであるため、バイオテクノロジーの配当は非常にまれです。 対照的に、配当は、医薬品株からの期待収益のかなりの部分を占める可能性があります。
多くのバイオテクノロジー企業は、自社の専門知識が研究開発にあると考えているため、自社の医薬品を販売するふりをしません。 それに比べて、マーケティングと販売は多くの大手製薬会社の主要な強みです。 ますます多くの製薬会社が科学者を解雇し、基礎研究から撤退するにつれて、バイオテクノロジーの世界からの新製品の流入を必要とする巨大なマーケティングマシンになりつつあります。
2つの業界は、評価とビジネス評価に関しても際立っています。 キャッシュフローから導出されたモデルと評価は、医薬品在庫の評価に非常に関連しています。 多くのアナリストは初期段階のバイオテクノロジー向けに割引キャッシュフローモデルを構築しようとしますが、実際には成功はしばしば非常に2進的です（「薬物が作用する」または「薬物が作用しない」）。
（詳細について は、バイオテクノロジー評価でのDCFの使用を 参照してください 。）
FDAは究極のゲートキーパーです
米国市場向けに新薬を承認し、人間の臨床試験を許可する規制機関として、食品医薬品局（FDA）はすべてのバイオテクノロジー企業にとって究極の門番です。 FDAは、すべての企業が、その潜在的な新薬がその目的に対して安全かつ効果的であることを（満足のいくまでに）確立することを要求しています。
投資家はFDAのプロセスと要件を理解する必要があります。 FDAの承認を得るために、バイオテクノロジーは、薬が安全かつ効果的であるために十分な情報を確立する必要があります。 これは通常、少なくとも3つの一連の臨床試験（フェーズ1、フェーズ2、フェーズ3）を通じて行われます。
これらの試験が安全性と有効性の目標を満たしている場合（およびこれらの目標は通常FDAと協議して行われます）、会社は新薬申請（NDA）と呼ばれる正式な承認申請を提出します。 FDAは、完了した申請（および多額の申請料）を受け取ると、いわゆるPDUFA日付、または機関が申請に関する決定を発行する日付を割り当てます。
その後、FDAは申請を審査し、諮問委員会と呼ばれる専門家の特別委員会を召集することができます。 これらの委員会は申請を検討し、現在入手可能な情報に基づいてFDAが医薬品を承認すべきかどうかについて意見を出します。
FDAはその後、パネルの回答を評価し、その決定を下します。 FDAは承認を与え、会社が医薬品を販売することを許可するか、完全な応答書（CRL）を発行します。 CRLは拒否に相当しますが、FDAの懸念を浮き彫りにし、会社が後で再申請するオプションを使用してより多くのデータを収集できるようにします。
また、バイオテクノロジー投資家は、FDAの「気分」を特定の時点で理解することの重要性を見逃すことはできません。 FDAが保守的な姿勢にあるとき、安全性とクリーンなデータが最重要になり、あいまいな薬物はしばしば拒否されます。 FDAがよりリベラルな姿勢にあるとき、これらの規則の一部は厳密に適用されず、リスクがより有益なプロファイルを持つ薬物、特に他の治療選択肢がほとんどない疾患を対象とした薬物が市場に出ることがよくあります。
（FDAの医薬品への影響の詳細については、 医薬品部門を ご覧ください ：FDAは役立つか、それとも有害ですか？ ）
バイオテクノロジー投資家が知っておくべきこと
潜在的なバイオテクノロジーへの投資を検討する際には、次の点に留意する必要があります。
パイプライン
バイオテクノロジーのパイプラインがすべてであり、それが会社の推定値および予測値のソースです。 一般的に、投資家は、複数のフェーズ2プログラム（つまり、複数のフェーズ2研究の単一の薬ではなく、フェーズ2テストの複数の薬）を持つ企業に注意を向けるべきです。 単一製品バイオテクノロジーが成功すれば大きな勝者になる可能性があるのは事実ですが、逆もまた真であり、その唯一の製品候補が失敗すると圧倒的な損失を被ることがあります。
すべての病気が等しく価値があるわけではありません
いくつかの病気は巨大な潜在的市場ですが、十分な競争と安全性または性能に対する厳しい期待があります。 たとえば、癌と関節炎は数十億ドルの可能性を持つ主要な病気ですが、すでに承認されて利用可能な多くの薬があります。新しい薬が新しいものを提供しない場合大きな市場を見つけることはもちろんのこと、承認されることさえあります。
一方、あまり一般的ではない病気は、人々が理解するよりも大きな機会を表します。 いわゆる「オーファンドラッグ」は、20万人未満に影響を与える疾患を対象としていますが、年間50, 000ドルのコストで（命を救う薬の悪い価格ではない）わずか20, 000人のユーザーを獲得することは、10億ドルの収益機会を意味すると考えます。 さらに、オーファンドラッグを開発している企業には、市場の独占性とより厳格な治験登録目標という形でいくつかの追加支援が与えられます。
その結果、ほとんどすべての病気のターゲットは、適切な薬で完済することができます。 むずむず脚症候群を病気と考えている人はほとんどいませんでしたが、この症候群のために売られた薬はうまくいきました。 同様に、まつげをより長く成長させることを唯一の目的とする薬が市場に出回っています。
とはいえ、投資家は特定の病気をクラックしようとしている企業に注意する必要があります。 数え切れないほどの企業が、敗血症、アルツハイマー病、肥満に効果的な薬剤を開発しようと試み、失敗しました。 最終的にはここで成功し、報酬は大きくなりますが、壊滅的な失敗もありそうであり、その確率は投資家に有利ではありません。
（詳細については、 オーファンドラッグステータスを持つことの意味を 参照 して ください 。 ）
企業理念
投資家は、企業経営の目的と目標を理解する必要もあります。 多くのバイオテクノロジー企業は、これまでのところ独力で薬を開発し、基本的には前払い金と将来のロイヤルティと引き換えに、より大きな製薬会社と取引するつもりです。 ただし、他の企業は、マーケティング権を自社に保持し、独自の販売力を構築しています。 最終的には、これらは株主にとって最も価値のある企業のように見えますが、リスクの高い道です。
また、必ずしもすべてか無かの決定であるとは限らないことにも留意してください。 バイオテクノロジー企業は、より大きなパートナーと共同で薬を宣伝することを選択できます。また、ロイヤリティから生じる可能性のあるキャッシュフローを完全に犠牲にすることなく、内部の販売力を構築する方法として選択できます。
資本構成と資金調達オプション
バイオテクノロジーはお金を使い果たします。 それは単なる基本的な事実です。 また、臨床試験には多額の費用がかかることも人生の基本的な事実です（常に少なくとも数千万ドル、多くの場合数億ドル）。 したがって、投資家は、短期的な臨床ニーズに十分に対応できる企業を見つけるよう努力する必要があります。
本質的には、他の投資家に希薄化させることは常に良いことですが、それは確かに常に選択肢とは限りません。 企業は、発表する良いニュースがあり、より高い発表後価格で株式を販売できるようになるまで、資金調達を待つことがよくあります。 あまりにも長い間待つと、投資家は、バイオテクノロジー投資の利益の大部分を占める「良いニュースポップ」を見逃すリスクにさらされます。
ボトムライン
バイオテクノロジーへの投資を網羅したハウツーは数万の言葉に簡単に出くわす可能性がありますが、これはバイオテクノロジーの世界に慣れていない多くの投資家にとって良いスタートになることを願っています。 間違いなく、バイオテクノロジーへの投資は非常に危険な努力であり、失敗は成功を上回るでしょう。 とはいえ、忍耐、研究、細部への注意を払うことで、投資家は時折敗者に支払う以上の勝者を見つけることができます。
（詳細については、「ポートフォリオへのバイオテクノロジーETFの追加」チュートリアルを参照してください。）
