CRISPR Therapeutics Ltd.（CRSP）およびVertex Pharmaceuticals Inc.（VRTX）は、米国食品医薬品局（FDA）によって認可され、米国患者の鎌状赤血球症に対する遺伝子工学的治療のテストを開始しました。
プレスリリースで、両社は、FDAが臨床的地位を解除し、実験的治療の試行を開始できるようになったと述べました。 5月のパートナーは、最初の申請で「特定の問題」が解決するまで、薬物CTX001のテスト計画を中止せざるを得ませんでした。
当時、CRISPRとVertexは、CTX001が米国で保留になっていると主張しました。これは、企業が臨床試験の開始を許可するために提出する書類の審査の一環として、FDAに追加の質問があったためです。 彼らは、これらの質問が何であるか、またはどのように答えたかを明らかにしませんでした。
ブレークスルーのニュースにより、CRISPRの株式は市場前取引で14.14％急増しました。 バーテックスの株価は木曜日の取引セッションに向けて横ばいでした。 この発表は、企業が米国のヒト幹細胞でCRISPR-Cas9として知られる実験的かつ革新的な技術をテストするのは初めてであるため、重要です。この試験には、患者の体外のDNAの修飾が含まれます。 中国の成都にある四川大学の腫瘍学者は、2016年に最初のヒト試験を実施しました。
共同声明の中で、両社は、米国外でのCTX001のトライアルの進捗状況に関する最新情報も提供しました。彼らは、鎌状赤血球症とベータ-サラセミア、ヘモグロビンの生産を減少させる血液疾患-体全体に酸素を運ぶ赤血球のタンパク質。 現在、2018年末までにヨーロッパで開始する第1/2相臨床試験が進行中であると彼らは付け加えた。 フェーズ1および2の研究は、新しい治療法の安全性、副作用、および最高用量をテストするために設計されています。
CRISPRとVertexは、2015年にCRISPR-Cas9の使用に焦点を当てた医薬品開発アライアンスを結成しました。 血液疾患治療は研究協定に含まれていましたが、最初は嚢胞性線維症の治療法に取り組んでおり、これは頂点の専門分野です。 パートナーシップの条件の下で、両社は研究開発費、および商業化された治療法から得られる利益を共有することに同意しました。
