臨床試験とは
臨床試験は、医学的治療の安全性と有効性を評価する目的でのボランティアの研究です。
臨床試験の分析
臨床試験では、薬物、デバイス、手順、または行動の変化を評価して、それらが有用または有害であるかどうか、既存の治療と同じか、プラセボと比較してより効果的、効果的、または同等の効果があるかどうかを確認します。 薬剤は通常、3段階の臨床試験を受けます。 最初のフェーズでは、少数の人々に対する薬物の送達、投与量、および安全性をテストします。 2番目のフェーズでは、より大きなテストグループを使用します。 ほとんどの薬剤はこれらのフェーズのいずれかで失敗しますが、フェーズ3に達すると、さらに大きなグループでテストされ、プラセボまたは現在受け入れられている治療と比較されます。 臨床試験の3つのフェーズすべてに合格し、販売が承認されている薬物は約5％のみです。 臨床試験にはいくつかの種類があります。 シングルアームトライアルには比較グループはありません。 ランダム化比較試験には、試験治療またはプラセボのいずれかを受けるようにランダムに割り当てられた2つの患者グループがあります。 試験が二重盲検の場合、患者も医師も、研究が終了するまでどのグループがどのグループであるかを知りません。 このタイプの研究は、バイアスを排除するのに役立ちます。 臨床研究から得られた知識は、医学的問題の治療、診断、または予防に役立ちます。
薬剤承認プロセス
統計分析は、臨床試験の結果を評価して、治療が有効であったかどうか、または結果が偶然の結果と同じかどうかを判断するための重要な要素です。 広範なテストにもかかわらず、薬物の有効性を判断することは困難です。 臨床試験では、薬が機能することも機能しないことも実証される場合がありますが、必ずしもその理由を示すわけではありません。 臨床試験のもう1つの欠点は、テスト対象者が、テスト対象の治療を実際に使用する患者よりも健康である可能性があることです。
新薬申請（NDA）は、医薬品スポンサーが行う正式な最終ステップであり、米国での新薬の販売に必要な承認を得るために食品医薬品局（FDA）に申請することを伴います。NDAは、動物と人間の研究、薬物の薬理学、毒物学と投与量、およびそれを製造するプロセスに関するデータと分析を含むセクション。 薬物がNDAの段階に達すると、FDAの承認を受けて米国で販売される可能性は80％を超えます。 治験薬が以前の臨床試験の連続した段階を経て進行したため、株価上昇の大部分が発生する可能性が高いため、NDAの提出は一般に、株式公開後のスポンサー企業の株価の大幅な上昇にはつながりません。
